MALADIE DE HUNTINGTON : NOUVELLES TECHNIQUES DE THERAPIE GENIQUE A L ' ETUDE
Mardi 15/07/2008
AFP
Maladie de Huntington : nouvelles techniques de thérapie génique à l ' étude
Deux nouvelles techniques de thérapie génique sont à l ' étude en France pour tenter de combattre la maladie de Huntington , aujourd ' hui incurable , selon des travaux présentés mardi au Forum Européen des Neurosciences ( Fens ) à Genève .
La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative ( qui provoque la destruction des neurones ) , héréditaire . Elle touche entre 5 et 10 personnes sur 100.000 . Elle débute généralement entre 30 et 50 ans par des troubles du comportement et des mouvements anormaux , suivis de l ' apparition de troubles intellectuels , puis d ' une démence . La mort survient 15 à 20 ans après l ' apparition de la maladie .
La maladie de Huntington est due à une mutation génétique sur le chromosome 4 . Le gène muté produit la protéine huntingtine altérée , qui serait à l ' origine de la maladie en empechant les cellules du cerveau de se protéger des molécules toxiques .
Une des approches étudiées par l ' équipe de Nicole Déglon au Commissariat à l ' énergie atomique ( CEA ) consiste à utiliser une molécule dite " neuroprotective " , appelée " facteur neurotrophique ciliaire " ( CNTF ) , pour aider le cerveau à se protéger contre les effets dégénératifs de la maladie .
Les chercheurs testent cette technique chez les primates , en utilisant un virus génétiquement modifié pour transporter , dans les cellules cérébrales , un gène permettant la production de CNTF . Les résultats montrent que cette technique protège effectivement les cellules du cerveau chez les rats et les primates et les chercheurs s ' orientent vers un essai chez l ' homme .
La seconde approche , plus expérimentale , vise , toujours en utilisant un vecteur viral , à désactiver le gène responsable de la maladie . La prochaine étape dans le développement de cette technique sera de l ' étudier chez des animaux de grande taille comme les primates .
De leur coté , des chercheurs britanniques ont publié dans la dernière édition du Journal of Experimental Medicine des travaux qui pourraient permettre de repérer plus tot la maladie . Selon cette étude , on peut trouver des niveaux importants d ' une protéine appelée IL-6 dans le sang des personnes atteintes plus d ' une décennie avant qu ' elles ne développent des symptomes .
AFP
Maladie de Huntington : nouvelles techniques de thérapie génique à l ' étude
Deux nouvelles techniques de thérapie génique sont à l ' étude en France pour tenter de combattre la maladie de Huntington , aujourd ' hui incurable , selon des travaux présentés mardi au Forum Européen des Neurosciences ( Fens ) à Genève .
La maladie de Huntington est une maladie neurodégénérative ( qui provoque la destruction des neurones ) , héréditaire . Elle touche entre 5 et 10 personnes sur 100.000 . Elle débute généralement entre 30 et 50 ans par des troubles du comportement et des mouvements anormaux , suivis de l ' apparition de troubles intellectuels , puis d ' une démence . La mort survient 15 à 20 ans après l ' apparition de la maladie .
La maladie de Huntington est due à une mutation génétique sur le chromosome 4 . Le gène muté produit la protéine huntingtine altérée , qui serait à l ' origine de la maladie en empechant les cellules du cerveau de se protéger des molécules toxiques .
Une des approches étudiées par l ' équipe de Nicole Déglon au Commissariat à l ' énergie atomique ( CEA ) consiste à utiliser une molécule dite " neuroprotective " , appelée " facteur neurotrophique ciliaire " ( CNTF ) , pour aider le cerveau à se protéger contre les effets dégénératifs de la maladie .
Les chercheurs testent cette technique chez les primates , en utilisant un virus génétiquement modifié pour transporter , dans les cellules cérébrales , un gène permettant la production de CNTF . Les résultats montrent que cette technique protège effectivement les cellules du cerveau chez les rats et les primates et les chercheurs s ' orientent vers un essai chez l ' homme .
La seconde approche , plus expérimentale , vise , toujours en utilisant un vecteur viral , à désactiver le gène responsable de la maladie . La prochaine étape dans le développement de cette technique sera de l ' étudier chez des animaux de grande taille comme les primates .
De leur coté , des chercheurs britanniques ont publié dans la dernière édition du Journal of Experimental Medicine des travaux qui pourraient permettre de repérer plus tot la maladie . Selon cette étude , on peut trouver des niveaux importants d ' une protéine appelée IL-6 dans le sang des personnes atteintes plus d ' une décennie avant qu ' elles ne développent des symptomes .
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