DYSTROPHIE MUSCULAIRE : DES SOURIS TRAITEES PAR DES CELLULES SOUCHES HUMAINES
Jeudi 13 Décembre 2007
Associated Press
Dystrophie musculaire : des souris traitées par des cellules souches humaines
Des cellules souches musculaires modifiées de patients atteints de dystrophie musculaire ont atténué les symptomes de cette maladie chez des souris , souligne une étude franco-italienne qui suscite l ' espoir de parvenir un jour à traiter les malades avec leurs propres tissus .
Les souris traitées avaient une plus grande force musculaire et ont couru plus longtemps sur un tapis roulant que les souris malades non traitées , montre l ' étude menée notamment par une équipe de chercheurs franco-italiens coordonnée par Luis Garcia , directeur de recherche au CNRS , et par Yvan Torrente de l ' Université de Milan jeudi dans la revue " Cell Stem Cell " .
Maladie génétique touchant près d ' un garçon sur 3.500 à la naissance , la myopathie de Duchenne , ou dystrophie musculaire de Duchenne ( DMD ) , est liée à un déficit en dystrophine , une protéine localisée sous la membrane cellulaire des fibres musculaires . Codée par le gène DMD , cette protéine participe à la stabilité des fibres musculaires lorsquelles sont soumises à l ' effort . En l ' abscence de dystrophine une abscence causée par une anomalie au niveau du gène DMD - il est impossible pour la fibre musculaire de résister aux forces exercées lors de la contraction . D ' ou la progressive dégénérescence des muscles des patients .
L ' une des pistes thérapeutiques prometteuses pour traiter certains cas de myopathie de Duchenne est la théraphie génique par " saut d ' exon " . Cette technique , qui agit directement sur le message du gène DMD , intervient au moment de l ' épissage , une phase intermédiaire entre le gène et la protéine . Pour produire une protéine donnée , le gène correspondant délivre à la cellule un message , sorte de code de fabrication . Ce code est constitué d ' éléments " codants " , aussi appelés " exons " , qui doivent etre collés bout à bout .
Dans le cas de maladies génétiques , le code comporte des anomalies ( ou mutations ) sur un ou plusieurs exons . Dans 65% des cas de DMD , ces erreurs induisent un décalage du cadre de lecture du message : ce dernier ne peut alors plus etre interprété par la cellule , ce qui empeche la synthèse de la protéine dystrophine .
Le " saut d ' exon " vise à supprimer la partie du message comportant l ' anomalie ( mutation ) afin de rétablir le cadre de lecture et de permettre à la cellule de fabriquer la dystrophie manquante sous une forme plus courte , mais fonctionnelle .
L ' équipe de chercheurs franco-italiens a d ' abord isolé ces cellules par prélèvement sanguin , d ' une part , et directement dans le muscle , d ' autre part . Ils ont ensuite " corrigé " in vitro la mutation du gène humain ( DMD ) via la technique du saut d ' exon . Puis , les cellules humaines " restaurées " ont été injectées dans des souris modèles de la myopathie de Duchenne ( par voie intramusculaire et par voie intra-artérielle ) . Résultat : près de 45 jours plus tard , les souris traitées expriment de la dystrophie humaine et présentent des performances musculaires améliorées .
Associated Press
Dystrophie musculaire : des souris traitées par des cellules souches humaines
Des cellules souches musculaires modifiées de patients atteints de dystrophie musculaire ont atténué les symptomes de cette maladie chez des souris , souligne une étude franco-italienne qui suscite l ' espoir de parvenir un jour à traiter les malades avec leurs propres tissus .
Les souris traitées avaient une plus grande force musculaire et ont couru plus longtemps sur un tapis roulant que les souris malades non traitées , montre l ' étude menée notamment par une équipe de chercheurs franco-italiens coordonnée par Luis Garcia , directeur de recherche au CNRS , et par Yvan Torrente de l ' Université de Milan jeudi dans la revue " Cell Stem Cell " .
Maladie génétique touchant près d ' un garçon sur 3.500 à la naissance , la myopathie de Duchenne , ou dystrophie musculaire de Duchenne ( DMD ) , est liée à un déficit en dystrophine , une protéine localisée sous la membrane cellulaire des fibres musculaires . Codée par le gène DMD , cette protéine participe à la stabilité des fibres musculaires lorsquelles sont soumises à l ' effort . En l ' abscence de dystrophine une abscence causée par une anomalie au niveau du gène DMD - il est impossible pour la fibre musculaire de résister aux forces exercées lors de la contraction . D ' ou la progressive dégénérescence des muscles des patients .
L ' une des pistes thérapeutiques prometteuses pour traiter certains cas de myopathie de Duchenne est la théraphie génique par " saut d ' exon " . Cette technique , qui agit directement sur le message du gène DMD , intervient au moment de l ' épissage , une phase intermédiaire entre le gène et la protéine . Pour produire une protéine donnée , le gène correspondant délivre à la cellule un message , sorte de code de fabrication . Ce code est constitué d ' éléments " codants " , aussi appelés " exons " , qui doivent etre collés bout à bout .
Dans le cas de maladies génétiques , le code comporte des anomalies ( ou mutations ) sur un ou plusieurs exons . Dans 65% des cas de DMD , ces erreurs induisent un décalage du cadre de lecture du message : ce dernier ne peut alors plus etre interprété par la cellule , ce qui empeche la synthèse de la protéine dystrophine .
Le " saut d ' exon " vise à supprimer la partie du message comportant l ' anomalie ( mutation ) afin de rétablir le cadre de lecture et de permettre à la cellule de fabriquer la dystrophie manquante sous une forme plus courte , mais fonctionnelle .
L ' équipe de chercheurs franco-italiens a d ' abord isolé ces cellules par prélèvement sanguin , d ' une part , et directement dans le muscle , d ' autre part . Ils ont ensuite " corrigé " in vitro la mutation du gène humain ( DMD ) via la technique du saut d ' exon . Puis , les cellules humaines " restaurées " ont été injectées dans des souris modèles de la myopathie de Duchenne ( par voie intramusculaire et par voie intra-artérielle ) . Résultat : près de 45 jours plus tard , les souris traitées expriment de la dystrophie humaine et présentent des performances musculaires améliorées .