UNE THERAPIE GENIQUE PROMETTEUSE CONTRE UNE FORME DE CECITE CONGENITALE
Lundi 28 avril 2008
AFP
Une thérapie génique prometteuse contre une forme de cécité congénitale
Une thérapie génique expérimentale a permis de restaurer en partie la vision de personnes atteintes de cécité progressive congénitale , selon des travaux publiés dimanche , une percée jugée prometteuse pour traiter un ensemble de maladies irréversibles de la rétine .
Cet essai clinique a été mené avec succès sur trois jeunes adultes à l ' Hopital des enfants de Philadelphie ( Pennsylvanie , est ) qui souffraient d ' amaurose congénitale de Leber ( ACL ) , une rare dégénérescence incurable des récepteurs lumineux de la rétine qui entraine une cécité progressive et complète dans la vingtaine ou la trentaine .
Une seconde étude clinique a été conduite séparément sur également trois jeunes adultes par le Dr Robin Ali professeur d ' Ophtalmologie à l ' University College London en Grande Bretagne mais n ' a été un succès que pour un des trois .
Bien que les quatre patients n ' aient pas recouvré une vision entièrement normale , ces résultats préliminaires encourageants ouvrent la voie à d ' autres études pour évaluer ce traitement innovateur contre l ' ACL et éventuellement contre d ' autres maladies de la rétine , souligne le Dr Albert Maguire , professeur de pédiatrie au service d ' Ophtalmologie de la faculté de médecine de l ' université de Pennsylvanie .
Il est un des principaux auteurs de ces travaux conduits par une équipe internationale , et publiés dans la version en ligne du New England Journal of Medicine .
" Les résultats de cet essai clinique sont importants pour l ' ensemble du champ de recherche de la thérapie génique " , estime le Dr Katherine High , de l ' Hopital des Enfants de Philadelphie , qui a dirigé ces travaux présentés dimanche à une conférence en Floride ( sud-est ) .
" Ils apportent des preuves objectives d ' une amélioration de la capacité de la rétine à capter la lumière " dans un champ de recherche qui depuis 15 ans avait eu peu de résultats , ajoute-t-elle .
Après le traitement , les trois sujets aux Etats-Unis , des italiens , deux femmes et un homme agés respectivement de 19 , 26 et 26 ans ont été capables de lire des lignes du tableau utilisé par les ophtalmologues pour tester la vision , alors qu ' auparavent ils pouvaient seulement détecter les mouvements de la main .
Dans le groupe en Grande-Bretagne , le traitement a été probant sur un jeune homme de 18 ans .
" Les tests standards ont montré une amélioration importante de la vision des patients " , a précisé le Dr Alberto Auricchio , de l ' Institut de génétique et de médecine à Naple ( italie ) , un des co-auteurs de cette recherche .
Ces ophtalmologues ont utilisé comme vecteur un adénovirus modifié ( adeno-associated virus ) pour acheminer par injection dans la rétine des millions de versions normales du gène RPE65 dont une mutation est responsable de cette forme de LCA .
Les patients ont constaté des améliorations après deux semaines .
Cette thérapie n ' a apparemment pas provoqué d ' inflammation de la rétine ou d ' autres effets secondaires toxiques , ont souligné les chercheurs américains .
" L ' essai clinique en cours va se poursuivre avec un plus grand nombre de patients " , indique le Dr Jean Bennet , professeur d ' Ophtalmologie à l ' Université de Pennsylvanie et une des co-auteurs de ces travaux .
" Nous pensons que les améliorations de la vision seraient encore plus prononcées si ce traitement était entrepris dans l ' enfance , avant que la maladie ne progresse " , ajoute ce médecin .
Les Dr Maguire et Bennet , son épouse , faisaient partie de l ' équipe de chercheurs qui ont pour la première fois réussi en 2001 à inverser la cécité chez des chiens atteints d ' une dégénérescence similaire de la rétine , en recourant à la meme thérapie génique .
AFP
Une thérapie génique prometteuse contre une forme de cécité congénitale
Une thérapie génique expérimentale a permis de restaurer en partie la vision de personnes atteintes de cécité progressive congénitale , selon des travaux publiés dimanche , une percée jugée prometteuse pour traiter un ensemble de maladies irréversibles de la rétine .
Cet essai clinique a été mené avec succès sur trois jeunes adultes à l ' Hopital des enfants de Philadelphie ( Pennsylvanie , est ) qui souffraient d ' amaurose congénitale de Leber ( ACL ) , une rare dégénérescence incurable des récepteurs lumineux de la rétine qui entraine une cécité progressive et complète dans la vingtaine ou la trentaine .
Une seconde étude clinique a été conduite séparément sur également trois jeunes adultes par le Dr Robin Ali professeur d ' Ophtalmologie à l ' University College London en Grande Bretagne mais n ' a été un succès que pour un des trois .
Bien que les quatre patients n ' aient pas recouvré une vision entièrement normale , ces résultats préliminaires encourageants ouvrent la voie à d ' autres études pour évaluer ce traitement innovateur contre l ' ACL et éventuellement contre d ' autres maladies de la rétine , souligne le Dr Albert Maguire , professeur de pédiatrie au service d ' Ophtalmologie de la faculté de médecine de l ' université de Pennsylvanie .
Il est un des principaux auteurs de ces travaux conduits par une équipe internationale , et publiés dans la version en ligne du New England Journal of Medicine .
" Les résultats de cet essai clinique sont importants pour l ' ensemble du champ de recherche de la thérapie génique " , estime le Dr Katherine High , de l ' Hopital des Enfants de Philadelphie , qui a dirigé ces travaux présentés dimanche à une conférence en Floride ( sud-est ) .
" Ils apportent des preuves objectives d ' une amélioration de la capacité de la rétine à capter la lumière " dans un champ de recherche qui depuis 15 ans avait eu peu de résultats , ajoute-t-elle .
Après le traitement , les trois sujets aux Etats-Unis , des italiens , deux femmes et un homme agés respectivement de 19 , 26 et 26 ans ont été capables de lire des lignes du tableau utilisé par les ophtalmologues pour tester la vision , alors qu ' auparavent ils pouvaient seulement détecter les mouvements de la main .
Dans le groupe en Grande-Bretagne , le traitement a été probant sur un jeune homme de 18 ans .
" Les tests standards ont montré une amélioration importante de la vision des patients " , a précisé le Dr Alberto Auricchio , de l ' Institut de génétique et de médecine à Naple ( italie ) , un des co-auteurs de cette recherche .
Ces ophtalmologues ont utilisé comme vecteur un adénovirus modifié ( adeno-associated virus ) pour acheminer par injection dans la rétine des millions de versions normales du gène RPE65 dont une mutation est responsable de cette forme de LCA .
Les patients ont constaté des améliorations après deux semaines .
Cette thérapie n ' a apparemment pas provoqué d ' inflammation de la rétine ou d ' autres effets secondaires toxiques , ont souligné les chercheurs américains .
" L ' essai clinique en cours va se poursuivre avec un plus grand nombre de patients " , indique le Dr Jean Bennet , professeur d ' Ophtalmologie à l ' Université de Pennsylvanie et une des co-auteurs de ces travaux .
" Nous pensons que les améliorations de la vision seraient encore plus prononcées si ce traitement était entrepris dans l ' enfance , avant que la maladie ne progresse " , ajoute ce médecin .
Les Dr Maguire et Bennet , son épouse , faisaient partie de l ' équipe de chercheurs qui ont pour la première fois réussi en 2001 à inverser la cécité chez des chiens atteints d ' une dégénérescence similaire de la rétine , en recourant à la meme thérapie génique .
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