LA THERAPIE GENIQUE , ESPOIR DES " ENFANTS DE LA LUNE "
Jeudi 15 Novembre 2007
Par Destination Santé
La thérapie génique , espoir des " enfants de la lune "
Des chercheurs du CNRS et de l ' Institut Gustave Roussy ( IGR ) à Villejuif , ont réalisé une grande avancée dans le traitement de Xeroderma pigmentosum . Entre 30 et 50 enfants sont atteints en France . Surnommés les enfants de la Lune - puisqu ' ils sont contraints de sortir à l ' extérieur vétus d ' une combinaison spatiale - ils sont tous ultrasensibles aux rayons UV qu ' ils doivent impérativement éviter .
Les scientifiques ont mis au point une méthode de thérapie génique des cellules de la peau , compatible - et c ' est là , la grande avancée - avec les greffes . Leur travail a porté sur la souris mais la technique utilisée a " prouvé son efficacité et surtout son innocuité " . Explications .
Les traitements par thérapie génique consistent à introduire dans les cellules d ' un patient , la " version " normale du gène dont l ' altération est responsable de la maladie . Ces traitements ciblent alors les cellules souches , qui sont à l ' origine de la fabrication des autres cellules .
Lors de ce travail , les chercheurs du CNRS et de l ' IGR sont donc partis de ...ce qu ' ils savaient faire : à savoir isoler et cultiver les cellules souches qui composent la peau , regénérer de la peau en laboratoire et réaliser des greffes , comme cela se pratique pour les grands brulés .
L ' idée était toutefois de corriger les cellules souches par thérapie génique , afin de reconstituer une peau saine puis de la greffer aux patients . Mais jusqu ' à présent , toutes les tentatives de greffe d ' une peau reconstituée par thérapie génique s ' étaient soldés par des echecs . Les chercheurs ont surmonté cet obstacle grace à une méthode de sélection des cellules génétiquement corrigées , compatible avec la greffe .
C ' est une grande victoire . Pourtant le chemin sera encore long avant que des essais ne puissent etre réalisés sur l ' Homme . Thierry Magnaldo de l ' IGR , veut éviter de susciter de faux-espoirs : " Il est aujourd ' hui totalement illusoire de se fixer de telles échéances , par respect pour les malades et leur famille . Tout ce que l ' on peut dire , c ' est que nous travaillons beaucoup pour y parvenir " .
Source : CNRS , octobre 2007
Par Destination Santé
La thérapie génique , espoir des " enfants de la lune "
Des chercheurs du CNRS et de l ' Institut Gustave Roussy ( IGR ) à Villejuif , ont réalisé une grande avancée dans le traitement de Xeroderma pigmentosum . Entre 30 et 50 enfants sont atteints en France . Surnommés les enfants de la Lune - puisqu ' ils sont contraints de sortir à l ' extérieur vétus d ' une combinaison spatiale - ils sont tous ultrasensibles aux rayons UV qu ' ils doivent impérativement éviter .
Les scientifiques ont mis au point une méthode de thérapie génique des cellules de la peau , compatible - et c ' est là , la grande avancée - avec les greffes . Leur travail a porté sur la souris mais la technique utilisée a " prouvé son efficacité et surtout son innocuité " . Explications .
Les traitements par thérapie génique consistent à introduire dans les cellules d ' un patient , la " version " normale du gène dont l ' altération est responsable de la maladie . Ces traitements ciblent alors les cellules souches , qui sont à l ' origine de la fabrication des autres cellules .
Lors de ce travail , les chercheurs du CNRS et de l ' IGR sont donc partis de ...ce qu ' ils savaient faire : à savoir isoler et cultiver les cellules souches qui composent la peau , regénérer de la peau en laboratoire et réaliser des greffes , comme cela se pratique pour les grands brulés .
L ' idée était toutefois de corriger les cellules souches par thérapie génique , afin de reconstituer une peau saine puis de la greffer aux patients . Mais jusqu ' à présent , toutes les tentatives de greffe d ' une peau reconstituée par thérapie génique s ' étaient soldés par des echecs . Les chercheurs ont surmonté cet obstacle grace à une méthode de sélection des cellules génétiquement corrigées , compatible avec la greffe .
C ' est une grande victoire . Pourtant le chemin sera encore long avant que des essais ne puissent etre réalisés sur l ' Homme . Thierry Magnaldo de l ' IGR , veut éviter de susciter de faux-espoirs : " Il est aujourd ' hui totalement illusoire de se fixer de telles échéances , par respect pour les malades et leur famille . Tout ce que l ' on peut dire , c ' est que nous travaillons beaucoup pour y parvenir " .
Source : CNRS , octobre 2007
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