SUCCES DE THERAPIE GENIQUE POUR UNE MALADIE GENETIQUE RARE
Lundi 29 octobre 2007
AFP
Succès de thérapie génique pour une maladie génétique rare
Deux enfants souffrant d ' une maladie génétique rare , l ' adrénoleucodystrophie , ont pu pour la première fois etre traité avec succès par thérapie génique , s ' est félicité l ' Association européenne contre les leucodystrophies .
Cette maladie génétique liée au chromose X se traduit par la destruction de la gaine de myéline ( qui enveloppe les nerfs ) dans le cerveau et la moelle épinière . Toutes les fonctions vitales peuvent etre affectées , précise dans un communiqué l ' association que parraine le footballeur Zinédine Zidane.
Jusqu ' à présent le traitement de l ' adrénoleucodystrophie ( ALD ) forme de leucodystrophie la plus courante , avec environ 35 nouveaux cas par an en France , reposait sur la greffe de moelle osseuse , berceau ou se développent les futures cellules sanguines ( globules rouges et blancs , plaquettes ... ) quand elle est possible .
Lors de l ' essai de thérapie génique réalisé par le Pr Aubourg ( hopital Saint-Vincent de Paul , Paris ) , un virus du sida ( VIH ) inactivé a servi de vecteur pour introduire le " gène médicament " dans l ' ADN des cellules de moelle osseuse .
Le VIH est un virus qui doit introduire son matériel génétique dans l ' ADN des cellules qu ' il parasite pour s ' y reproduire . Cette propriété a été utilisé , grace à une souche inactivée du virus , pour transférer le gène thérapeutique dans le noyau des cellules-cibles .
Les cellules génétiquement corrigées ont ensuite été réinjectées dans le sang des deux jeunes patients dans le service du Pr Alain Fischer à l ' hopital Necker ( Paris ) , précise encore l ' association ELA .
Avec un recul de six mois à un an , pour les deux enfants , les résultats seraient jugés " encourageants " par l ' équipe médicale , car la protéine déficiente " s ' exprime dans un pourcentage important des cellules du sang " , rapporte l ' association .
AFP
Succès de thérapie génique pour une maladie génétique rare
Deux enfants souffrant d ' une maladie génétique rare , l ' adrénoleucodystrophie , ont pu pour la première fois etre traité avec succès par thérapie génique , s ' est félicité l ' Association européenne contre les leucodystrophies .
Cette maladie génétique liée au chromose X se traduit par la destruction de la gaine de myéline ( qui enveloppe les nerfs ) dans le cerveau et la moelle épinière . Toutes les fonctions vitales peuvent etre affectées , précise dans un communiqué l ' association que parraine le footballeur Zinédine Zidane.
Jusqu ' à présent le traitement de l ' adrénoleucodystrophie ( ALD ) forme de leucodystrophie la plus courante , avec environ 35 nouveaux cas par an en France , reposait sur la greffe de moelle osseuse , berceau ou se développent les futures cellules sanguines ( globules rouges et blancs , plaquettes ... ) quand elle est possible .
Lors de l ' essai de thérapie génique réalisé par le Pr Aubourg ( hopital Saint-Vincent de Paul , Paris ) , un virus du sida ( VIH ) inactivé a servi de vecteur pour introduire le " gène médicament " dans l ' ADN des cellules de moelle osseuse .
Le VIH est un virus qui doit introduire son matériel génétique dans l ' ADN des cellules qu ' il parasite pour s ' y reproduire . Cette propriété a été utilisé , grace à une souche inactivée du virus , pour transférer le gène thérapeutique dans le noyau des cellules-cibles .
Les cellules génétiquement corrigées ont ensuite été réinjectées dans le sang des deux jeunes patients dans le service du Pr Alain Fischer à l ' hopital Necker ( Paris ) , précise encore l ' association ELA .
Avec un recul de six mois à un an , pour les deux enfants , les résultats seraient jugés " encourageants " par l ' équipe médicale , car la protéine déficiente " s ' exprime dans un pourcentage important des cellules du sang " , rapporte l ' association .
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