MUCOVISCIDOSE : UNE MOLECULE TESTEE SUR DES MALADES
Lundi 1 octobre 2007
Associated Press
Mucoviscidose : une molécule testée sur des malades
L ' association vaincre la mucoviscidose a confirmé lundi que les recherches sur une molécule prometteuse étaient entrées dans la phase des essais cliniques . Si les résultats , attendus pour 2008 , s ' avèrent positifs , ils pourraient déboucher sur le développement d ' un traitement de la maladie .
L ' essai de phase 2 , lancé vendredi dernier par un laboratoire privé , concerne " 25 patients porteurs de la mutation génétique la plus répandue " , a expliqué le Pr Frédéric Becq ( CNRS , Poitiers ) dont les travaux ont permis de découvrir le potentiel de la molécule testée , le Miglustat . Un essai de phase 2 , premier essai sur des malades , est destiné à étudier la tolérance d ' un médicament potentiel et son efficacité thérapeutique .
La mucoviscidose est une maladie génétique qui se caractérise par des mutations d ' un gène entrainant une anomalie du transport du chlore à travers les cellules . Ce qui provoque une accumulation de mucus dans les poumons et le pancréas et des difficultés respiratoires graves .
" La protéine CFTR est responsable du transport de l ' eau . Elle permet de fluidifier le mucus " , a expliqué Frédéric Becq . " Lorsque le gène est muté , cette protéine ne sert plus à rien " .
Meme si plusieurs étapes doivent etre franchies avant la mise au point d ' un médicament , " on garde de grands espoirs " , a-t-il ajouté . Il espère que la molécule , le miglustat , ait le pouvoir de restaurer l ' activité de la protéine CFTR déficiente . Et à terme , la fonction respiratoire .
" Il s ' agit d ' un essai de phase 2 " , a précisé à l ' Associated Press Franck Dufour , directeur scientifique de l ' association Vaincre la mucoviscidose " . Le miglustat est déjà utilisé dans une autre pathologie , ce qui nous a permis de passer directement à la phase 2 et de gagner cinq ans " , a-t-il ajouté .
" Si les résultats de cet essai de phase 2 sont positifs , nous passerons à une phase 3 , c ' est à dire à une étude à grande échelle . Elle concernera la capacité du Miglustat à restaurer la fonction respiratoire " , a poursuivi Franck Dufour .
Chaque année en France , plus de 200 enfants naissent atteints de cette terrible maladie génétique . Et environ 5.000 malades en souffrent aujourd ' hui . Depuis 2002 , la mucoviscidose fait partie des cinq maladies dépistées systématiquement à la naissance . La prise en charge précoce des malades et une meilleure organisation des soins ont permis de prolonger la vie des malades . " L ' espérance de vie à la naissance est aujourd ' hui de 46 ans " , s ' est félicité le Dr Sophie Ravilly , directrice médicale de l ' AFLM .
Chez les enfants atteints , le mucus qui tapisse les bronches est anormalement épais . Il les obstrue et les infecte . Petit à petit , des lésions bronchopulmonaires irréversibles apparaissent et conduisent à une insuffisance respiratoire chronique grave . Par ailleurs , le pancréas ne fonctionne pas correctement . Il ne secrète pas assez d ' enzymes pour digérer les graisses , ce qui entraine une malnutrition et des diarrhées graisseuses .
Tout petit , l ' enfant doit apprendre à se battre pour respirer , pour vivre tout simplement . Les traitements de la mucoviscidose restent quotidiens , lourds et contraignants . En période normale , ils durent entre une et deux heures ( séances de kinésithérapie quotidiennes , aérosols , nombreux médicaments ) . En période de surinfection , ils peuvent atteindre cinq à six heures ( cures à domicile ou hospitalisations ) . Cette maladie évolutive détruit peu à peu les poumons , ne laissant qu ' une seule issue encore aléatoire : la greffe .
Associated Press
Mucoviscidose : une molécule testée sur des malades
L ' association vaincre la mucoviscidose a confirmé lundi que les recherches sur une molécule prometteuse étaient entrées dans la phase des essais cliniques . Si les résultats , attendus pour 2008 , s ' avèrent positifs , ils pourraient déboucher sur le développement d ' un traitement de la maladie .
L ' essai de phase 2 , lancé vendredi dernier par un laboratoire privé , concerne " 25 patients porteurs de la mutation génétique la plus répandue " , a expliqué le Pr Frédéric Becq ( CNRS , Poitiers ) dont les travaux ont permis de découvrir le potentiel de la molécule testée , le Miglustat . Un essai de phase 2 , premier essai sur des malades , est destiné à étudier la tolérance d ' un médicament potentiel et son efficacité thérapeutique .
La mucoviscidose est une maladie génétique qui se caractérise par des mutations d ' un gène entrainant une anomalie du transport du chlore à travers les cellules . Ce qui provoque une accumulation de mucus dans les poumons et le pancréas et des difficultés respiratoires graves .
" La protéine CFTR est responsable du transport de l ' eau . Elle permet de fluidifier le mucus " , a expliqué Frédéric Becq . " Lorsque le gène est muté , cette protéine ne sert plus à rien " .
Meme si plusieurs étapes doivent etre franchies avant la mise au point d ' un médicament , " on garde de grands espoirs " , a-t-il ajouté . Il espère que la molécule , le miglustat , ait le pouvoir de restaurer l ' activité de la protéine CFTR déficiente . Et à terme , la fonction respiratoire .
" Il s ' agit d ' un essai de phase 2 " , a précisé à l ' Associated Press Franck Dufour , directeur scientifique de l ' association Vaincre la mucoviscidose " . Le miglustat est déjà utilisé dans une autre pathologie , ce qui nous a permis de passer directement à la phase 2 et de gagner cinq ans " , a-t-il ajouté .
" Si les résultats de cet essai de phase 2 sont positifs , nous passerons à une phase 3 , c ' est à dire à une étude à grande échelle . Elle concernera la capacité du Miglustat à restaurer la fonction respiratoire " , a poursuivi Franck Dufour .
Chaque année en France , plus de 200 enfants naissent atteints de cette terrible maladie génétique . Et environ 5.000 malades en souffrent aujourd ' hui . Depuis 2002 , la mucoviscidose fait partie des cinq maladies dépistées systématiquement à la naissance . La prise en charge précoce des malades et une meilleure organisation des soins ont permis de prolonger la vie des malades . " L ' espérance de vie à la naissance est aujourd ' hui de 46 ans " , s ' est félicité le Dr Sophie Ravilly , directrice médicale de l ' AFLM .
Chez les enfants atteints , le mucus qui tapisse les bronches est anormalement épais . Il les obstrue et les infecte . Petit à petit , des lésions bronchopulmonaires irréversibles apparaissent et conduisent à une insuffisance respiratoire chronique grave . Par ailleurs , le pancréas ne fonctionne pas correctement . Il ne secrète pas assez d ' enzymes pour digérer les graisses , ce qui entraine une malnutrition et des diarrhées graisseuses .
Tout petit , l ' enfant doit apprendre à se battre pour respirer , pour vivre tout simplement . Les traitements de la mucoviscidose restent quotidiens , lourds et contraignants . En période normale , ils durent entre une et deux heures ( séances de kinésithérapie quotidiennes , aérosols , nombreux médicaments ) . En période de surinfection , ils peuvent atteindre cinq à six heures ( cures à domicile ou hospitalisations ) . Cette maladie évolutive détruit peu à peu les poumons , ne laissant qu ' une seule issue encore aléatoire : la greffe .
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